Begietako gaitzak tratatzeko bide berriak

EHUko ikerketa-talde batek begietako gaitzei aplikatzeko gene-terapia metodo merkea eta segurua garatu du, bai eta horren erabilera in vitro eta in vivo egiaztatu ere. Pigmentu-erretinosia, makula-endekapena eta sexuari lotutako gazte-erretinoskisiarentzat litzateke baliagarria, adibidez.

Gene-terapian, azido nukleikoak (DNA edo RNA, kasu) baliatzen dira farmako gisa. Izan ere, gaitz batzuek proteinen espresioaren asaldura dute bereizgarri, eta azido horiek txertatuta zuzendu daiteke. Kasu honetan, bektore ez-biralak erabili dituzte DNA garraiatzeko, eta horretan datza ikerketaren berrikuntza. Izan ere, gene-terapian bektore biralak aplikatzen dira gehienetan, orain arte horiek izan baitira eraginkorrenak. Baina birusak izaki, segurtasun-arazoak eragiten dituzte, infekzio-arriskua baitago eta hori murrizteak zailtasun handiak ditu. Horrenbestez, bektore ez-biralen emaitzak hobetzea izan da erronka, metodoa seguruagoa eta merkeagoa litzatekeelako.

Zehazki, lipido-nanopartikula solidoak eta peptidoak konbinatu dituzte garraio-sistema ez-biral hau eraikitzeko; material biobateragarriak eta biodegradagarriak dira. Saguen erretinetan injekzio bidez egindako in vivo esperimentuek emaitza onak eman dituzte, bertako zelulak eraldatzea lortu baitute. Baina ez hori bakarrik. “Proba egin genuen kornean modu topikoan aplikatuta, eta ikusi genuen bertako zeluletan ere eragiten zuela. Bide horretan aurrera egitea lortuz gero, posible litzateke, adibidez, kolirioa erabilita egitea zelulen mutazioa”, azaldu du Diego Delgado ikertzaileetako batek.

Azterketa Alicia Rodríguezek zuzentzen duen EHUko Farmazia Fakultateko taldean egin dute, Elxeko Miguel Hernández Unibertsitateko eta Würzburgeko Unibertsitateko ikertzaileekin batera. Horren harira artikulu bat plazaratu berri dute Human Gene Therapy aldizkarian. Terapiaren eraginari epe luzean eusten ote zaion aztertu behar dute orain, bai eta in vivo esperimentuak begietako gaitzen bat baduten saguekin egin ere.