Technique de thérapie génique plus sûre

2002/10/14 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia

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Cependant, cette méthode n'est pas tout à fait sûre, car ils injectent le gène partout dans l'ADN et peut provoquer l'activation d'autres gènes avec des effets nocifs. Par exemple, ils ont dû suspendre une enquête qui était en cours en France parce que le gène introduit de toute façon a activé un oncogène proche, de sorte que le patient a développé une leucémie.

Maintenant, au Centre de médecine de l'Université Standford des États-Unis, ils ont testé une autre technique de thérapie génique. Ils ont voulu surmonter les barrières de la technique par virus, de sorte que dans cette nouvelle technique ne sont pas utilisés virus et le gène est introduit dans des endroits spécifiques de l'ADN.

Pour ce faire, nous avons copié la technique utilisée par les virus des bactéries (bactériophages). Les bactériophages fabriquent une protéine pour introduire leur gène dans un endroit concret de chromosome de bactérie. Cette protéine est appelée intégrase et les chercheurs ont découvert que chez les humains il y a également ces protéines. De plus, une fois introduit dans les cellules humaines, avec le gène thérapeutique, le gène codant l'intégrase, ils ont montré qu'elle l'introduit dans l'ADN humain.

Les tests ont été effectués non seulement avec des cellules humaines, mais aussi avec des souris, avec de bons résultats. Selon les chercheurs, cette technique peut être utile pour traiter les maladies de divers organes comme la peau, la rétine, le sang, les muscles et les poumons. Des séances cliniques seront prochainement ouvertes pour traiter une maladie cutanée infantile (épidermolyse babeuse dystrophique sous-jacente), qui a déjà obtenu de bons résultats chez les souris.