Hemoglobina rexuvenecida paira curar anemia falciforme
2011/12/01 Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria
400
Algúns investigadores estadounidenses creen que a terapia génica pode ser útil paira tratar a anemia falciforme.
A anemia falciforme é una enfermidade hereditaria que se produce por mutacións de dous xenes relacionados coa produción de hemoglobina. As mutacións producen hemoglobina defectuosa e os glóbulos vermellos teñen forma de fouce. Este é precisamente o trazo máis destacado da enfermidade.
A terapia que agora propoñen baséase noutra característica da enfermidade: os síntomas da enfermidade aparecen despois de 6 meses de idade. De feito, até entón teñen una nova versión da hemoglobina e os xenes que a controlan non teñen mutacións.
Por iso, investigadores do Instituto de Medicamento Howard Hughes e da Universidade de Harvard identificaron o xene denominado BCL11A. Como este xene elimina a hemoglobina fetal, pensaron que coa súa silenciamiento os glóbulos vermellos terían hemoglobina fetal e que podía ser un bo medio paira tratar a anemia falciforme.
Así, realizaron experimentos cos ratos. Ao pouco tempo de nacer os ratos sen ese xene víronse mortos. Pola contra, ao silenciar o xene só nos glóbulos vermellos, producían glóbulos vermellos con hemoglobina fetal. En concreto, o 30% dos glóbulos vermellos presentaban hemoglobina fetal, o que permitía reducir drasticamente os síntomas da anemia falciforme.
Segundo os investigadores, dificultar a expresión do xene BCL11A nos glóbulos vermellos pode ser clave paira curar a persoas con anemia falciforme. Con todo, recoñeceuse que existe una gran distancia entre os ratos e as persoas, e que será necesario realizar máis investigacións paira chegar a tratar aos pacientes.
