Edició Prevalgui, nova tècnica per a l'edició de gens

2019/10/23 Agirre Ruiz de Arkaute, Aitziber - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Genetika

La revista Nature ha publicat una recerca de gran repercussió: l'equip d'investigadors del MIT David Liu Harvard i David Liu ha dissenyat un nou i eficaç sistema d'edició gènica que podria suposar la correcció del 89% de les mutacions genètiques humanes associades a malalties. La nova tècnica, anomenada edició Prevalgui, és capaç de realitzar una edició brillant. Es comenta que han dissenyat el CRISPR basant-se en la coneguda tècnica.

La tècnica CRISPR va ser dissenyada fa 6 anys, basant-se en el sistema defensiu d'alguns bacteris. Quan els virus ataquen els bacteris, incorporen el seu material genètic en el dels bacteris; els bacteris, com a defensa, tallen i eliminen aquest material genètic invasor. Els investigadors van adaptar aquest sistema bacterià per a tallar lliurement el nostre material genètic i introduir un substitut: Van dissenyar la proteïna Cas9, que funciona com unes tisores. El problema és que les tisores no són tan precises com es vulgui i també tallen l'ADN on no es necessita. No obstant això, el nou mètode d'edició Prevalgui utilitza una variant de tisores Cas9: Que talla un sol filament d'ADN, en lloc dels dos.

La nova màquina molecular de Liu també porta una transcriptasa inversa que utilitzen alguns virus: Una proteïna capaç de copiar ARN i generar ADN de doble filament. D'aquesta forma, aprofitant l'ARN que identifica la part de l'ADN que volem modificar, la transcriptasa inversa pot copiar la seqüència que porta pegada aquest ARN, corregida la mutació, però sense risc de tallar les dues hèlixs de l'ADN.

"Amb la presentació de la tècnica CRISPR s'inicia una nova etapa de l'edició gènica", ha reconegut Koldo García Etxebarria, genètic de l'Institut de Recerca Sanitària Biodonostia, que va posar a la disposició de qualsevol laboratori l'edició genètica. “Llavors es pensava que aquesta eina permetria l'edició exacta dels genomes. Posteriorment s'ha vist que aquesta tècnica també realitza canvis involuntaris i realitza edicions fora de la regió que es vol editar”. Això va provocar temor a utilitzar-ho en humans, ja que pot provocar altres problemes genètics. “L'edició Prevalgui sembla que la nova tècnica evita aquests problemes”, afirma García. “A diferència de la tècnica CRISPR, es talla un sol filament d'ADN, per la qual cosa no és necessari reparar aquestes tales de cèl·lules en ADN”.

En aquesta primera recerca, els científics han realitzat més de 175 edicions en cèl·lules humanes, destacant la seva eficàcia i seguretat. “Sembla que la nova tècnica és apropiada per a realitzar edicions breus, la qual cosa pot permetre editar mutacions causants de malalties gèniques”, explica García. La nova tècnica ha obert una petita esperança per a curar malalties estranyes, però la genètica bilbaïna s'ha pres amb cautela: “Com a nova eina enriqueix la caixa d'eines dels investigadors. Ara, en estendre el seu ús a altres cèl·lules i organismes, caldrà veure quines són les seves limitacions. Al principi tot sembla possible, però a mesura que es realitzen els experiments, la calor inicial es refreda. Com va ocórrer amb la tècnica CRISPR".