Édition polluée Prime/i, nouvelle technique pour l'édition des gènes

2019/10/23 Agirre Ruiz de Arkaute, Aitziber - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Genetika

La revue Nature a publié une enquête de grande ampleur : l'équipe de chercheurs du MIT David Liu Harvard et David Liu a conçu un nouveau système d'édition génique efficace qui pourrait supposer la correction de 89 % des mutations génétiques humaines associées aux maladies. La nouvelle technique, appelée édition Prime, est capable de réaliser une édition brillante. On dit qu'ils ont conçu le CRISPR sur la base de la technique bien connue.

La technique CRISPR a été conçue il y a 6 ans sur la base du système défensif de certaines bactéries. Quand les virus attaquent les bactéries, ils incorporent leur matériel génétique dans celui des bactéries ; les bactéries, comme défense, coupent et éliminent ce matériel génétique envahissant. Les chercheurs ont adapté ce système bactérien pour couper librement notre matériel génétique et introduire un substitut: Ils ont conçu la protéine Cas9, qui fonctionne comme des ciseaux. Le problème est que les ciseaux ne sont pas aussi précis que vous voulez et coupent également l'ADN où vous n'avez pas besoin. Cependant, la nouvelle méthode d'édition Prime utilise une variante de ciseaux Cas9: Il coupe un seul filament d'ADN, au lieu des deux.

La nouvelle machine moléculaire de Liu porte également une transcriptase inverse qui utilisent certains virus: Une protéine capable de copier ARN et générer ADN à double filament. De cette façon, en utilisant l'ARN qui identifie la partie de l'ADN que nous voulons modifier, la transcriptase inverse peut copier la séquence qui porte collée ledit ARN, corrigée la mutation, mais sans risque de couper les deux hélices de l'ADN.

"Avec la présentation de la technique CRISPR commence une nouvelle étape de l'édition génique", a reconnu Koldo García Etxebarria, génétique de l'Institut de Recherche Sanitaire Biodonostia, qui a mis à la disposition de tout laboratoire l'édition génétique. « On pensait alors que cet outil permettrait l'édition exacte des génomes. Par la suite, on a vu que cette technique effectue également des changements involontaires et réalise des éditions hors de la région que l’on veut éditer.» Cela a provoqué la peur de l'utiliser chez les humains, car il peut causer d'autres problèmes génétiques. «L’édition Prime semble que la nouvelle technique évite ces problèmes», affirme García. « Contrairement à la technique CRISPR, un seul filament d’ADN est coupé, il n’est donc pas nécessaire de réparer ces courtes cellules en ADN. »

Dans cette première recherche, les scientifiques ont réalisé plus de 175 éditions en cellules humaines, soulignant leur efficacité et leur sécurité. « Il semble que la nouvelle technique soit adaptée aux éditions courtes, ce qui permet d’éditer des mutations causées par des maladies géniques », explique García. La nouvelle technique a ouvert un petit espoir pour guérir les maladies rares, mais la génétique de Bilbao a été prise avec prudence: “En tant que nouvel outil, il enrichit la boîte à outils des chercheurs. Maintenant, en étendant son utilisation à d'autres cellules et organismes, il faudra voir quelles sont leurs limites. Au début, tout semble possible, mais comme les expériences sont effectuées, la chaleur initiale est refroidie. Comme pour la technique CRISPR."