Edición Prime, nova técnica paira a edición de xenes

2019/10/23 Agirre Ruiz de Arkaute, Aitziber - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Genetika

A revista Nature publicou una investigación de gran repercusión: o equipo de investigadores do MIT David Liu Harvard e David Liu deseñou un novo e eficaz sistema de edición génica que podería supor a corrección do 89% das mutacións xenéticas humanas asociadas a enfermidades. A nova técnica, chamada edición Prime, é capaz de realizar una edición brillante. Coméntase que deseñaron o CRISPR baseándose na coñecida técnica.

A técnica CRISPR foi deseñada fai 6 anos, baseándose no sistema defensivo dalgunhas bacterias. Cando os virus atacan as bacterias, incorporan o seu material xenético no das bacterias; as bacterias, como defensa, cortan e eliminan este material xenético invasor. Os investigadores adaptaron este sistema bacteriano paira cortar libremente o noso material xenético e introducir un substituto: Deseñaron a proteína Cas9, que funciona como unhas tesoiras. O problema é que as tesoiras non son tan precisas como se queira e tamén cortan o ADN onde non se necesita. Con todo, o novo método de edición Prime utiliza una variante de tesoiras Cas9: Que corta un só filamento de ADN, en lugar dos dous.

A nova máquina molecular de Liu tamén leva una transcriptasa inversa que utilizan algúns virus: Una proteína capaz de copiar ARN e xerar ADN de dobre filamento. Desta forma, aproveitando o ARN que identifica a parte do ADN que queremos modificar, a transcriptasa inversa pode copiar a secuencia que leva pegada devandito ARN, corrixida a mutación, pero sen risco de cortar as dúas hélices do ADN.

"Coa presentación da técnica CRISPR iníciase una nova etapa da edición génica", recoñeceu Koldo García Etxebarria, xenético do Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia, que puxo a disposición de calquera laboratorio a edición xenética. “Entón pensábase que esta ferramenta permitiría a edición exacta dos xenomas. Posteriormente hase visto que esta técnica tamén realiza cambios involuntarios e realiza edicións fóra da rexión que se quere editar”. Isto provocou temor a utilizalo en humanos, xa que pode provocar outros problemas xenéticos. “A edición Prime parece que a nova técnica evita estes problemas”, afirma García. “A diferenza da técnica CRISPR, córtase un só filamento de ADN, polo que non é necesario reparar estas curtas de células en ADN”.

Nesta primeira investigación, os científicos realizaron máis de 175 edicións en células humanas, destacando a súa eficacia e seguridade. “Parece que a nova técnica é apropiada paira realizar edicións breves, o que pode permitir editar mutacións causantes de enfermidades génicas”, explica García. A nova técnica abriu una pequena esperanza paira curar enfermidades raras, pero a xenética bilbaína tomouse con cautela: “Como nova ferramenta enriquece a caixa de ferramentas dos investigadores. Agora, ao estender o seu uso a outras células e organismos, haberá que ver cales son as súas limitacións. Ao principio todo parece posible, pero a medida que se realizan os experimentos, a calor inicial arrefríase. Como ocorreu coa técnica CRISPR".