Txakurretan Duchenne muskulu-distrofia sendatzea lortu dute, gene-terapiaren bidez

Txakurretan Duchenne muskulu-distrofia eragiten duen gene akastuna CRISPR teknikaren bidez ordezkatuta, gaitza sendatzea lortu dute Southwestern medikuntza-zentroko ikertzaileek (Texasko Unibertsitatea).

Science aldizkarian argitaratutako artikuluan zehaztu dutenez, injekzio bitartez ezarri zieten tratamendua; zortzi asteren ondoren, distrofina proteina egokiaren maila (gaitzaren ondorioz behar bezala sortzen ez dena), normalaren % 3-90 zen, muskulu-motaren arabera. Injekzioan dosi handiena jaso zuen txakurraren bihotz-muskuluan, maila normalaren % 92ra iritsi zen.

Aurretik saguetan ere izan zituzten emaitza onak, baina lehen aldiz lortu dute ugaztun handi batean. Gainera, esperimentuan erabilitako txakurren mutazioa gaixotasuna duten pertsonenaren parekoa da; horrenbestez, albisteak itxaropena piztu du. Hala ere, Sciencek berak ohartarazi du gizakietan probatzerako luze joko duela, esperimentu gehiago egin beharko baitira tratamendua segurua eta eraginkorra dela baieztatzeko. Izan ere, oraingo hau lau txakurrekin bakarrik egin dute, eta 8 astez baino ez diete jarraitu.