Els gossos aconsegueixen curar la distròfia muscular Duchenne mitjançant teràpia gènica

2018/09/01 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Genetika
• Medikuntza

Substituint el gen defectuós que causa la distròfia muscular canina Duchenne per la tècnica CRISPR, els investigadors del centre mèdic Southwestern (Universitat de Texas) han aconseguit curar la malaltia.

En l'article publicat en la revista Science s'especifica que van ser sotmesos a tractament per injecció; després de vuit setmanes, el nivell de proteïna de distrofina adequada (que no es produeix correctament per la malaltia) era del 3 al 90% de la normal, depenent de la mena de múscul. En el múscul cardíac del gos que va rebre la major dosi d'injecció, va aconseguir el 92% del nivell normal.

Els resultats anteriors també van ser bons en el ratolí, però per primera vegada l'han aconseguit en un gran mamífer. A més, la mutació dels gossos utilitzats en l'experiment és similar a la de les persones amb malaltia, per la qual cosa la notícia ha despertat esperança. No obstant això, el propi Science ha advertit que per a provar-ho en humans trigarà, ja que caldrà fer més experiments per a confirmar que el tractament és segur i eficaç. I és que aquesta vegada només s'ha fet amb quatre gossos, que només els han seguit 8 setmanes.