Los perros consiguen curar la distrofia muscular Duchenne mediante terapia génica

2018/09/01 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

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Sustituyendo el gen defectuoso que causa la distrofia muscular canina Duchenne por la técnica CRISPR, los investigadores del centro médico Southwestern (Universidad de Texas) han conseguido curar la enfermedad.

En el artículo publicado en la revista Science se especifica que fueron sometidos a tratamiento por inyección; tras ocho semanas, el nivel de proteína de distrofina adecuada (que no se produce correctamente por la enfermedad) era del 3 al 90% de la normal, dependiendo del tipo de músculo. En el músculo cardiaco del perro que recibió la mayor dosis de inyección, alcanzó el 92% del nivel normal.

Los resultados anteriores también fueron buenos en el ratón, pero por primera vez lo han conseguido en un gran mamífero. Además, la mutación de los perros utilizados en el experimento es similar a la de las personas con enfermedad, por lo que la noticia ha despertado esperanza. Sin embargo, el propio Science ha advertido que para probarlo en humanos va a tardar, ya que habrá que hacer más experimentos para confirmar que el tratamiento es seguro y eficaz. Y es que esta vez sólo se ha hecho con cuatro perros, que sólo les han seguido 8 semanas.