Les chiens peuvent guérir la dystrophie musculaire Duchenne par thérapie génique

2018/09/01 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

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En remplaçant le gène défectueux causant la dystrophie musculaire canine Duchenne par la technique CRISPR, les chercheurs du centre médical Southwestern (Université du Texas) ont réussi à guérir la maladie.

Dans l'article publié dans la revue Science, il est précisé qu'ils ont été soumis à un traitement par injection; après huit semaines, le niveau de protéine de dystrophine approprié (qui ne se produit pas correctement par la maladie) était de 3 à 90% de la normale, selon le type de muscle. Dans le muscle cardiaque du chien qui a reçu la plus grande dose d'injection, il a atteint 92% du niveau normal.

Les résultats précédents ont également été bons à la souris, mais pour la première fois, ils ont obtenu dans un grand mammifère. En outre, la mutation des chiens utilisés dans l'expérience est similaire à celle des personnes atteintes de maladie, de sorte que les nouvelles ont suscité l'espoir. Cependant, Science lui-même a averti que pour l'essayer chez les humains, il faudra faire plus d'expériences pour confirmer que le traitement est sûr et efficace. Et c'est que cette fois seulement a été fait avec quatre chiens, qui ont seulement suivi 8 semaines.